ยาใหม่ “lepodisiran” โชว์ผลทดลอง ลดปัจจัยเสี่ยงโรคหัวใจทางพันธุกรรมได้เกือบ 94%

ข่าวต่างประเทศ13:35น.2025-03-31

บริษัท อีไล ลิลลี่ (Eli Lilly) เปิดเผยผลการทดลองทางคลินิกระยะกลางที่น่าพอใจอย่างยิ่งสำหรับยาตัวใหม่ “เลโปดิสิแรน” (lepodisiran) ซึ่งมีศักยภาพในการลดระดับ ไลโปโปรตีน(เอ) หรือ Lp(a) ปัจจัยเสี่ยงโรคหัวใจที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม ได้เกือบ 94%

ผลการศึกษาดังกล่าว ซึ่งนำเสนอในงานประชุมใหญ่ด้านหทัยวิทยาในสหรัฐฯ เมื่อวันอาทิตย์ (30 มี.ค.) พบว่าผู้ป่วยที่ได้รับยาเลโปดิสิแรนในขนาดสูงสุด มีระดับ Lp(a) ลดลงอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก (placebo) ตลอดระยะเวลา 6 เดือน

ทั้งนี้ Lp(a) เป็นอนุภาคไขมันในเลือดที่กำหนดโดยพันธุกรรม และปัจจุบันยังไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติเพื่อรักษาภาวะนี้โดยเฉพาะ ที่สำคัญ รายงานระบุว่าไม่พบผลข้างเคียงรุนแรงที่เกี่ยวข้องกับการใช้ยาในการทดลองระยะนี้

ภาวะระดับ Lp(a) สูง ถือเป็นปัญหาสำคัญทางสาธารณสุข เนื่องจากเป็นภาวะที่พบบ่อย ถ่ายทอดทางพันธุกรรม และคาดว่าส่งผลกระทบต่อประชากรหลายพันล้านคนทั่วโลก เพิ่มความเสี่ยงต่อการเกิดภาวะหัวใจวาย เส้นเลือดสมองตีบ และปัญหาร้ายแรงเกี่ยวกับหัวใจอื่น ๆ โดยแตกต่างจากคอเลสเตอรอลชนิดไม่ดี (LDL) ตรงที่ระดับ Lp(a) มักไม่ตอบสนองต่อการปรับเปลี่ยนพฤติกรรม เช่น การควบคุมอาหาร หรือการใช้ยาลดคอเลสเตอรอลกลุ่มสแตตินที่มีใช้อยู่ทั่วไป ทำให้ผู้ที่มีภาวะนี้จำนวนมากไม่ทราบถึงความเสี่ยงของตนเอง

รายละเอียดจากการศึกษาชี้ว่า ผู้ป่วยในการทดลองได้รับยาเพียง 1 หรือ 2 ครั้ง โดยกลุ่มที่ได้รับยาในขนาดสูงสุด (400 มิลลิกรัม) มีระดับ Lp(a) ลดลงโดยเฉลี่ย 93.9% ดร.สตีเวน นิสเซน ผู้นำเสนอผลการศึกษาและแพทย์โรคหัวใจชั้นนำ กล่าวเน้นถึงศักยภาพของยาที่อาจไม่จำเป็นต้องฉีดบ่อยครั้ง

ปัจจุบัน อีไล ลิลลี่ ได้เริ่มต้นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ซึ่งเป็นระยะสุดท้ายสำหรับยาเลโปดิสิแรนแล้ว แม้การลดระดับ Lp(a) จะเป็นผลลัพธ์ที่น่าสนับสนุน แต่การทดลองขนาดใหญ่ในระยะที่ 3 นี้มีความสำคัญอย่างยิ่งในการพิสูจน์ว่า ยาสามารถลดอัตราการเกิดภาวะหัวใจวายและเส้นเลือดสมองตีบได้จริง ไม่ใช่เพียงแค่ลดค่า Lp(a) ในห้องปฏิบัติการ โดยคาดว่าจะสามารถรับผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลองที่สำคัญนี้ได้ครบถ้วนภายในสิ้นปีนี้

นอกเหนือจาก อีไล ลิลลี่ ยังมีบริษัทยาชั้นนำอีกหลายแห่งที่กำลังพัฒนายาเพื่อจัดการกับภาวะ Lp(a) สูง เช่น (Silence Therapeutics), แอมเจน (Amgen), โนวาร์ตีส (Novartis) และเมอร์ค (Merck) ซึ่งร่วมกับเจียงซู เหิงรุ่ย ฟาร์มาซูติคอลส์ (Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals) สะท้อนถึงความพยายามในการวิจัยและพัฒนาในด้านนี้อย่างเข้มข้น

ขณะเดียวกัน อีไล ลิลลี่ เองก็กำลังพัฒนายาอีกชนิดคือ “มิววาลาพลิน” (muvalaplin) ซึ่งเป็นยาชนิดรับประทานสำหรับลด Lp(a) เพียงตัวเดียวที่อยู่ระหว่างการทดลองทางคลินิก

โดย สำนักข่าวอินโฟเควสท์ (31 มี.ค. 68)

Tags: lepodisiran, อีไล ลิลลี่, เลโปดิสิแรน, โรคหัวใจ